La biotecnología de etapa clínica está desarrollando tecnología CRISPR de tiraje de genes.
EDITAS ha informado que los resultados de las pruebas alentadoras en animales de laboratorio.
Aún así, el stock sigue siendo reflexivo en medio de incertidumbres y desafíos.
10 acciones que nos gustan más que la medicina editor ›
El sector de la biotecnología es una arena emocionante para los inversores, con un historial de entrega de innovaciones médicas innovadoras que han llevado a un rendimiento masivo de los accionistas. Medicina editoras(NASDAQ: editar) Es una empresa prometedora en etapa clínica que ha captado la atención de Wall Street a la vanguardia de la revolución de tiraje de genes con un enfoque único de las tecnologías CRISPR.
Por otro costado, Editor se enfrenta un grande camino por delante antiguamente de entregar su primera terapia aprobada por la Delegación de Alimentos y Medicamentos (FDA) y alcanzar su objetivo de transformarse en una biotecnología comercialmente sostenible. La energía, con una capitalización de mercado de $ 170 millones, incluso ha sido extremadamente volátil, un 62% menos que el año pasado a pesar de un musculoso recuperación del 32% en el final mes a partir de este escrito.
He aquí por qué debe proceder con precaución si está pensando en comprar acciones de EditorS Medicine para su cartera.
Fuente de la imagen: Getty Images.
Editor Medicine está desarrollando un sistema de tiraje de genes CRISPR para invadir afecciones graves y raras, como enfermedades de células falciformes, talasemia beta y trastornos oculares heredados. Actuando como tijeras moleculares, la tecnología CRISPR/CAS9 utiliza proteínas para dirigirse a secuencias de ADN específicas en el código hereditario de una persona, abordando con precisión las enfermedades causadas por mutaciones genéticas. Más que un simple tratamiento, esta medicina personalizada tiene como objetivo ofrecer soluciones curativas duraderas.
En comparación con los jugadores de biotecnología más grandes que buscan terapias genómicas alternativas, Editas se destaca con su “táctica de regulación de la tiraje de genes in vivo”. En oficio de eliminar o reemplazar exclusivamente los genes defectuosos en los enfoques ex vivo más tradicionales, el método de Editas edita el ADN directamente en el cuerpo para mejorar la expresión génica beneficiosa.
La tiraje de genes in vivo representa un proceso de tratamiento simplificado sin la penuria de extirpación celular y cosecha requerida en soluciones ex vivo. Esto significa que in vivo podría resultar más escalable y rentable. Las pruebas tempranas han mostrado resultados alentadores.
EDITAS editó con éxito las células mamá de raza en monos con una dosis y aumentaron una proteína hepática esencia en ratones, lo que podría ayudar a tratar enfermedades. El plan es fallar formalmente dos candidatos de crecimiento in vivo de un conjunto de tipos o tejidos de células objetivo bajo investigación este año y propalar al menos un investigación clínico humano in vivo en la segunda porción de 2026.
La oportunidad para Editas es ofrecer una plataforma de primer mercado y mejor en su clase con aplicaciones para una amplia viso de enfermedades genéticas.
Antiguamente de entusiasmarse demasiado con la medicina editor como una inversión, es importante convenir que la compañía tiene un trabajo sustancial por delante y enfrenta desafíos técnicos significativos, incluida la confirmación de un mecanismo de entrega in vivo preciso y invadir los riesgos de ADN fuera del objetivo.
Investigación y crecimiento (I + D) Asociaciones con empresas como Bristol Myers Squibb Ayuda a validar la ciencia y proporcionar credibilidad a los esfuerzos de Editor Medicine; Sin incautación, el enfoque de tiraje de genes in vivo no se ha probado en los humanos. Alcanzar la capacidad estadísticamente significativa y los umbrales de seguridad está acullá de ser ciertos.
Incluso en el mejor de los casos, Editas aún podría estar a varios primaveras de una carrera de tiempo clara para arrostrar una nueva terapia al mercado. Mientras tanto, compañías como Terapéutica CRISPR, Terapéutica del hazy Terapéutica de Intellia Todos están explorando tecnologías CRISPR in vivo, subrayando el campo en extremo competitivo. No está claro si Editas tiene una superioridad.
Más apremiante para los inversores es conciliar los fundamentos débiles de Editas. En el primer trimestre, la compañía registró una pérdida neta de $ 76.1 millones, que incluyó un cargo de reestructuración de $ 41 millones ya que abandonó su software ex vivo, girando exclusivamente a la táctica in vivo. Esto sigue $ 390 millones en ingresos netos negativos entre 2023 y 2024. La expectativa es para pérdidas recurrentes en el futuro previsible.
Con $ 221 millones en efectivo en el balanceo militar, la administración de la compañía cree que tiene la solvencia para continuar el crecimiento hasta mediados de 2027. Sin incautación, es probable que se necesitarán fondos adicionales para avanzar en el crecimiento de la etapa tardía, incluidas las medidas dilutivas para los accionistas. Cualquier revés en el proceso de I + D o la carrera de tiempo regulatoria podría forzar un reinicio de las expectativas y mandar el precio de las acciones más bajo.
Equilibrando los pros y los contras de volver en la medicina editors, creo que las acciones son simplemente demasiado especulativas para comprar con convicción, ya que los riesgos superan el subida. El enfoque prudente es evitarlo, en oficio de centrarse en empresas con fundamentos de anciano calidad, incluido el crecimiento constante y la rentabilidad consistente.
Antiguamente de comprar acciones en la medicina editors, considere esto:
El Asesor de acciones de Motley Fool El equipo de analistas acaba de identificar lo que creen que son los 10 mejores acciones Para que los inversores compren ahora … y Editor Medicine no era uno de ellos. Las 10 acciones que hicieron el corte podrían producir retornos de monstruos en los próximos primaveras.
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Dan Victor no tiene posición en ninguna de las acciones mencionadas. The Motley Fool tiene posiciones y recomienda la terapéutica del haz, la terapéutica CRISPR y la terapéutica de Intellia. The Motley Fool recomienda la medicina editors. The Motley Fool tiene una política de divulgación.
La medicina editors es excelente. He aquí por qué no deberías comprarlo. fue publicado originalmente por The Motley Fool
