Según una nueva investigación.
La terapia de vanguardia mejoró la recital en niños y adultos con sordera congénita o discapacidad auditiva severa, con un irreflexivo de 7 primaveras que recuperó una audiencia casi completa en un monografía clínico, dijeron investigadores del Instituto Karolinska de Suecia.
El monografía clínico, detallado en la revista Medicina de la naturalezamostró que una copia sana del gen OTOF inyectado en el pabellón interno mejoró la audiencia de los 10 participantes.
El monografía a pequeña escalera incluyó personas que tenían una forma genética de sordera o discapacidad auditiva moribundo causada por mutaciones en un gen llamado OTOF.
Estas mutaciones causan una deficiencia de la proteína otoferlin, que juega un papel secreto en la transmisión de señales de sonido del pabellón al cerebro.
Si acertadamente la terapia parecía funcionar mejor en los niños, dijeron los investigadores, además podría beneficiar a los adultos.
Figurativo. Un solo jab de una terapia génica innovadora podría revertir la pérdida auditiva en semanas (AFP a través de Getty)
En el monografía, se usó una interpretación sintética e inofensiva del virus adeno-asociado para dirigir un gen OTOF correctamente utilitario al pabellón interno a través de una sola inyección.
Los existencias de la terapia fueron evidentes en la mayoría de los pacientes, cuya audiencia se recuperó rápidamente posteriormente de solo un mes.
Luego de seis meses, los investigadores notaron una perfeccionamiento auditiva considerable en todos los participantes, con su tamaño promedio de sonido perceptible mejorando de 106 decibelios a 52.
Aquellos entre las edades de cinco y ocho respondieron mejor al tratamiento, encontró el estudio.
Una pupila de siete primaveras se recuperó rápidamente casi toda su recital, y pudo proseguir conversaciones diarias con su mama cuatro meses posteriormente.
“Esta es la primera vez que el método se ha probado en adolescentes y adultos”, dijo Maoli Duan, autora del estudio del Instituto Karolinska.
“La recital mejoró considerablemente en muchos de los participantes, lo que puede tener un profundo propósito en su calidad de vida. Ahora seguiremos a estos pacientes para ver cuán duradero es el propósito”.
Los investigadores además encontraron que el tratamiento era seguro y acertadamente tolerado. Los participantes no informaron ninguna reacción adversa graves en el período de seguimiento de 6-12 meses.
La reacción más popular fue una reducción en el número de neutrófilos del sistema inmune, un tipo de glóbulos blancos.
“OTOF es solo el eclosión”, dijo el Dr. Duan, y agregó que los investigadores estaban trabajando en otros genes comunes detrás de la sordera como GJB2 y TMC1.
“Estos son más complicados de tratar, pero hasta ahora los estudios en animales han devuelto resultados prometedores. Estamos seguros de que los pacientes con diferentes tipos de sordera genética algún día podrán aceptar tratamiento”.